La thérapie génique pour traiter la cécité

La thérapie génique est l’addition des gènes dans les cellules somatiques d’un individu à des fins thérapeutiques. En effet, plusieurs travaux de recherche scientifique ont prouvé que cette stratégie thérapeutique permet de traiter bon nombre de maladies causant la cécité. Cet article vous montrera comment elle fonctionne sur certaines maladies cécitantes comme le glaucome et l’amaurose.

Le glaucome

Le glaucome est une affection oculaire caractérisée par l’atrophie des membranes de l’œil et l’excavation du nerf optique, provoquant une diminution du champ visuel pouvant aller jusqu’à la cécité. De grands experts ont pu restaurer les fibres nerveuses endommagés dans l’œil grâce à la thérapie génique. La première étape consistait à se focaliser sur le corps ciliaire, producteur de fluide conduisant au maintien de la pression oculaire. Ensuite, par le biais du CRISPR qui est une technologie d’édition de gènes, ces experts rendent inactif le gène nommé Aquaporin 1 logé dans le corps ciliaire, ce qui a permis de diminuer la pression oculaire. Enfin, l’injection unique pourra être réalisée afin d’assurer l’efficacité du traitement.

L’amaurose

C’est la perte totale ; généralement soudaine de la vue ; sans lésions décelables de l’œil même ; ni troubles fonctionnels de son système optique conduisant à la cécité. Elle peut être d’origine toxique, nerveuse ou congénitale. La thérapie génique a permis de traiter plus spécialement l’amaurose congénitale de Leber qui est du à des mutations du gène RPE65. Afin d’y parvenir, les spécialistes se sont consacrés à implanter un virus modifié, contenant le gène RPE65, qu’ils ont injecté sous la rétine du patient. Cette version saine du gène RPE65 prendra la place du gène malade pour fabriquer à nouveau l’enzyme déficient. L’efficacité du traitement a favorisé la guérison de bon nombre de patients atteint de cette maladie.